El medicamento ya está aprobado en la Unión Europea para adultos y adolescentes a partir de 12 años con enfermedad de injerto contra receptor crónica (EICRc), lo que supone una nueva opción terapéutica para pacientes con alternativas de tratamiento muy limitadas. La Comisión Europea ha concedido la autorización de comercialización condicional para Rezurock® (belumosudil) en adultos y adolescentes desde los 12 años con un peso mínimo de 40 kg. El fármaco debe utilizarse cuando otras opciones terapéuticas aportan un beneficio clínico limitado, no resultan adecuadas o se han agotado. Esta autorización está supeditada a la finalización de un estudio confirmatorio aleatorizado y controlado, y sigue a la opinión positiva emitida por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos el 30 de enero de 2026.
“La EICR crónica es una complicación compleja y multisistémica que puede aparecer tras un trasplante alogénico hematopoyético y afectar a distintos órganos y tejidos, con un impacto significativo en la calidad de vida y el bienestar emocional de quienes la padecen. Contar con una nueva opción terapéutica representa, para un país como España —referente en trasplantes—, un avance relevante en un área donde las necesidades no cubiertas siguen siendo muy elevadas, permitiendo mejorar el abordaje clínico de esta complicación y ofrecer a los pacientes un horizonte más esperanzador”, señala Carlos Solano Vercet, jefe del Servicio de Hematología del Hospital Clínico Universitario de Valencia y catedrático de Medicina de la Universidad de Valencia.
“En Sanofi mantenemos un compromiso firme con la comunidad de trasplantes y con el desarrollo de medicamentos que contribuyan a mejorar los resultados clínicos y la calidad de vida de los pacientes que afrontan estos procedimientos. Nuestro propósito es claro: ayudar a que los pacientes trasplantados vivan más y con una calidad de vida similar a la previa a la enfermedad de base. La decisión de la Comisión Europea de autorizar una nueva opción terapéutica para la EICR crónica supone un avance relevante para la comunidad científica, los pacientes y sus familias, tanto en Europa como en España. Esta aprobación refuerza nuestra determinación de seguir trabajando para que el medicamento llegue cuanto antes a quienes lo necesitan y contribuir así a mejorar la atención de esta enfermedad en nuestro país”, explica María Jesús Alsar, responsable del área de trasplantes de Sanofi España.
La aprobación se basa en los resultados de seguridad y eficacia de varios estudios clínicos y datos en vida real. Entre ellos destaca el estudio aleatorizado y multicéntrico de fase 2 ROCKstar, que mostró respuestas clínicamente significativas y duraderas en pacientes con EICR crónica tras un trasplante de células madre y al menos dos líneas previas de tratamiento sistémico. El tratamiento fue, en general, bien tolerado. En el marco de la autorización condicional, Sanofi llevará a cabo un nuevo estudio confirmatorio aleatorizado y controlado.
El fármaco fue designado como “medicamento huérfano” en 2019 para el tratamiento de la enfermedad de injerto contra receptor. Tras la autorización condicional, el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) de la Agencia Europea de Medicamentos ha adoptado formalmente una opinión favorable al mantenimiento de dicha designación.
Además de la UE, este tratamiento está aprobado en 20 países, incluidos Estados Unidos, Reino Unido y Canadá, para pacientes de 12 años o más con EICR crónica tras el fracaso de al menos dos líneas previas de tratamiento sistémico, y en China tras el fracaso de una línea previa.
Más de 20.000 pacientes con EICR crónica han recibido este tratamiento desde su primera aprobación en Estados Unidos en julio de 2021.
Acerca de Rezurock
Rezurock es el primer inhibidor selectivo de ROCK2 (Rho-associated coiled-coil kinase 2) de su clase desarrollado por Sanofi. Ha demostrado beneficiar a distintos perfiles de pacientes con EICR crónica tras el fracaso de al menos dos líneas previas de tratamiento. Sanofi mantiene su compromiso de seguir investigando su seguridad y eficacia en otros grupos de edad y nuevas indicaciones.
Acerca del estudio ROCKstar
ROCKstar fue un estudio pivotal de fase 2, abierto, no controlado, aleatorizado y multicéntrico, que evaluó la eficacia y seguridad de la molécula en pacientes con EICR crónica que habían recibido entre dos y cinco líneas previas de tratamiento sistémico. Un análisis de seguimiento abierto de tres años evaluó la eficacia a largo plazo.
El tratamiento consistió en 200 mg administrados de forma continua hasta la progresión clínicamente significativa de la EICR crónica o la aparición de toxicidad inaceptable. El criterio principal fue la mejor tasa de respuesta global (TRG) en cualquier momento.
Los resultados mostraron una TRG máxima clínicamente y estadísticamente significativa del 74% (n=77, IC 95%: 63–83; p<0,0001). Los efectos adversos más frecuentes fueron fatiga (46%), diarrea (35%), náuseas (35%), disnea (32%), tos (30%) e infecciones del tracto respiratorio superior (26%).
Acerca de la enfermedad de injerto contra receptor crónica
La EICR es una complicación potencialmente mortal que puede aparecer tras un trasplante de células madre (o trasplante alogénico de células hematopoyéticas), cuando las células del donante atacan a las del receptor. Este proceso desencadena inflamación y fibrosis, lo que puede dañar múltiples órganos y tejidos.
La EICR crónica afecta de forma devastadora hasta al 50% de los pacientes sometidos a un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas. Se considera una de las principales causas de morbilidad y de mortalidad tardía no relacionada con recaída. Sus consecuencias son profundas, tanto por la carga física y emocional para el paciente como por su impacto socioeconómico.